تظهر التجارب السريرية أن التحرير الجيني فعال في علاج مرض الثلاسيميا بيتا أيضًا

ماذا حدث؟

بمجرد أن بدأ الباحثون في استكشاف قدرات نظام كريسبر/كاس9، أدركوا استخدامه المحتمل في تحرير الجينات المستهدفة. لكن العقود التي تلت ذلك شهدت تقدمًا بطيئًا حيث عمل الناس على تحديد كيفية القيام بذلك بطريقة آمنة للاستخدام على البشر.

نص الخبر بالعربي

بمجرد أن بدأ الباحثون في استكشاف قدرات نظام كريسبر/كاس9، أدركوا استخدامه المحتمل في تحرير الجينات المستهدفة. لكن العقود التي تلت ذلك شهدت تقدمًا بطيئًا حيث عمل الناس على تحديد كيفية القيام بذلك بطريقة آمنة للاستخدام على البشر. منذ ما يزيد قليلاً عن عامين، بعد عقود من اكتشاف كريسبر، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج قائم على كريسبر لفقر الدم المنجلي.

والآن، وفي متابعة هذا النجاح، أتبع تعاون صيني كبير بوصف نظام محسّن لتحرير الجينات ينتج تغييرات أكثر تركيزًا وأخطاء أقل. وقد استخدموه لإنتاج علاج يعالج مرضًا يرتبط ارتباطًا وثيقًا بفقر الدم المنجلي: الثلاسيميا بيتا. يوفر نظام كريسبر/كاس-9 للبكتيريا شكلاً من أشكال المناعة. ويستخدم RNAs المهيكلة خصيصًا (تسمى RNAs الإرشادية) والتي يمكنها الاقتران بتسلسل مستهدف.

ثم يتعرف بروتين Cas-9 على هذه البنية ويقطع الحمض النووي القريب منها. يكون هذا فعالاً للغاية عندما يتمكن الحمض النووي الريبوزي الموجه من الاقتران بفيروس الحمض النووي، حيث يؤدي القطع الناتج إلى تعطيل نشاط الفيروس.

لماذا يهم؟

هذا الخبر مهم لأنه يرتبط بمسار إنتاجية الذي يبحث عنه الزوار باستمرار، كما أنه يساعد على بناء أرشيف تقني عربي متجدد داخل الموقع بدل الاكتفاء بالروابط الثابتة.

تابع الخبر وانشره

هذه الروابط تساعد على ظهور محتوى الموقع في تطبيقات القراءة والمشاركة، بحيث يرجع الزوار إلى الخبر من منصات خارجية.

المصدر الأصلي

https://arstechnica.com/science/2026/04/clinical-trial-shows-gene-editing-works-for-%ce%b2-thalassaemia-too/

من مواقع أخرى حول نفس الموضوع